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2026-05-26

ISSVA 2026 | 3377体育官方网站创新药复迈宁^?为颅外AVM患者带来靶向治疗新希望

近日，国际脉管性疾病研究学会（ISSVA）大会于美国费城隆重召开。3377体育官方网站自主研发的MEK1/2抑制剂芦沃美替尼（中国境内商品名：复迈宁^?）治疗成人颅外动静脉畸形（AVM）的II期临床研究数据，入选ISSVA大会海报展示。本研究由上海交通大学医学院附属第九人民医院林晓曦教授牵头开展。研究结果显示，芦沃美替尼在颅外AVM成人患者中基于DSA评估的客观缓解率达64.3%（95% CI 35.1–87.2），其中35.7%达到深度缓解（病灶缩小≥50%），安全性特征既往报道一致且可管理。这一成果是芦沃美替尼从罕见肿瘤领域向血管畸形治疗拓展的重要探索，亦是该管线在精准治疗边界上的又一进展。

研究背景

颅外动静脉畸形（AVM）是一类罕见、进展性的高流量血管畸形，主要由动脉与静脉之间异常直接交通所致。患者可出现疼痛、出血、溃疡、功能受限及外观毁损等表现，严重影响生活质量，部分患者甚至可出现危及生命的并发症。目前全球尚无用于AVM的药物获批，临床治疗依赖手术切除和介入栓塞。然而，手术完全切除率低、复发率高，对于无法手术或反复复发的患者，仍存在明确未满足的临床需求。芦沃美替尼是一种高选择性MEK1/2口服抑制剂，可抑制RAS-MAPK信号通路，为靶向治疗AVM提供机制基础。本次公布的单臂、开放标签II期研究（CTR20222381）旨在评估其在颅外AVM成人患者中的疗效与安全性。

研究设计

本研究为一项单臂、开放标签的II期研究，共入组20例不适合手术或手术/介入治疗后复发的颅外CM-AVM或散发性AVM成年患者。患者接受芦沃美替尼 8 mg，每日一次口服给药，28天为一个治疗周期。主要终点为基于数字减影血管造影（DSA）评估的客观缓解率（ORR），次要终点包括基于核磁共振（MRI）评估的ORR、彩色多普勒血流成像（CDFI）血流动力学变化、临床症状改善及安全性。

疗效数据

中位随访时间为14.6个月，14例DSA可评估的患者中ORR达64.3%（9/14，95% CI 35.1–87.2），其中35.7%（5/14）患者实现了深度缓解（病灶缩小≥50%）。18例MRI可评估的患者中，ORR为61.1%（11/18，95% CI 35.7–82.7），与DSA评估结果在总体趋势上基本一致。此外，大多数患者的临床症状和血液动力学也显示改善趋势。

图 1.基于DSA评估的靶病灶大小相对于基线的最佳变化百分率瀑布图

安全性特征可控可管理

芦沃美替尼的安全性特征与既往研究报道及同类MEK抑制剂基本一致。常见治疗相关不良事件（TRAE）为皮疹（90.0%）和肌酸磷酸激酶升高（50.0%），以1–2级为主。≥3级TRAE发生率为10.0%（2/20），分别为AST升高、肌酸磷酸激酶升高和皮疹各1例。仅1例患者（5.0%）因皮疹导致永久停药。

表1：不良事件汇总表

结论

芦沃美替尼在颅外AVM的II期研究中显示出初步疗效和可管理的安全性。基于DSA评估的ORR为64.3%，深度缓解率为35.7%，并在MRI评估中观察到相似的总体疗效趋势。本研究为颅外AVM药物治疗的进一步探索与开发提供了初步的临床证据。

本次大会公布的研究结果表明，芦沃美替尼在颅外AVM中展现出可喜的临床疗效和可管理的安全性特征。颅外AVM尚无标准系统治疗方案，而本研究的临床证据为无疑为这一领域的治疗空白提供了初步循证依据。芦沃美替尼在AVM中的临床价值将在后续临床研究中进行进一步的验证，有望为患者提供一种靶向治疗新选择。

参考文献：

1. Chen Hua, et al. Efficacy and Safety of Luvometinib, a MEK1/2 Inhibitor in Patients with Extracranial Arteriovenous Malformations: A Phase II Study. Presented at: ?ISSVA World Congress 2026; May 19-22, 2026. Abstract 146.

本材料为专业医学资料，仅供医疗卫生专业人士参考，不构成任何治疗建议。

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